Один из ведущих российских специалистов в области методов молекулярной биологии и генной инженерии Денис Владимирович Ребриков в интервью журнала Nature рассказал о планах провести эксперимент по созданию детей с отредактированными генами. Он заявил, что готов повторить опыт китайского генетика Хэ Цзянькуя, в ходе которого на свет появились близняшки Лулу и Нана. По словам Ребрикова, он рассматривает возможность провести имплантацию генно-отредактированных эмбрионов до конца года, если получит соответствующее одобрение трех ведомств, в том числе Министерства здравоохранения РФ.
Что такое CRISPR-Cas9?
CRISPR-Cas9 представляет собой технологию редактирования генома, основанную на принципах иммунной системы бактерий (они способны находить и ликвидировать вирусную ДНК). CRISPR-Cas9 включает в себя направляющую молекулу РНК, которая находит нужный кусочек хромосомы, и фермент Cas9, разрезающий ДНК. Если в этот момент добавить нормальную копию гена, он встроится в нужное место. Процесс напоминает редактирование текста, когда часть предложения удаляется и на ее место вставляют другие слова.
Редактирование генов в России
Целью эксперимента российского биолога будет модификация того же гена, над которым работал китайский специалист по генной инженерии – CCR5. В интервью Nature Ребриков , что собирается отключить ген в эмбрионах, который кодирует белок, позволяющий ВИЧ проникать в клетки организма. Эмбрионы впоследствии будут имплантированы ВИЧ-позитивным матерям, которые не реагируют на стандартную терапию. Отмечается, что риск передачи инфекции ребенку в этом случае будет выше, но если в ходе процедуры получится успешно отключить ген CCR5, то этот риск будет значительно снижен.
Напомним, что Хэ Цзянькуя в свою очередь брал клетки ВИЧ-положительных отцов, а затем пересаживал полученные эмбрионы ВИЧ-отрицательным матерям. В этом не было никакого практического смысла, что в свою очередь помимо прочего являлось еще одной причиной критики китайского генетика мировым сообществом ученых. Работа Хэ вызывала шквал критики среди научного сообщества и привела к появлению открытого письма, в котором ученые призвали к мораторию на проведение экспериментов по генному редактированию эмбриональных клеток.
Ребриков добавляет, что уже достиг соглашения с местным ВИЧ-центром, где он собирается привлечь женщин добровольцев, готовых принять участие в его эксперименте. Ученый также утверждает, что его метод модификации гена окажется полезнее, будет менее рискованным и более этически оправданным и приемлемым для обществ.
Журнал Nature обратился за комментариями по поводу планируемого эксперимента российского ученого к другим исследователям, которые, как и ожидалось, выразили обеспокоенность планами Ребрикова. Например, Дженнифер Дудна, специалист по молекулярной биологии из Калифорнийского университета в Беркли и один из пионеров метода генного редактирования CRISPR-Cas9 говорит, что данная технология еще до конца не изучена и не готова для применения в клинических ситуациях.
«Я не удивлена подобным заявлениям, но эта новость очень разочаровывает и в то же время тревожит», — добавила ученая.
Даже если опыт пройдет успешно, небольшой риск заражения останется. И до сих пор мы точно не знаем, как это отразится на жизни человека в целом. Например, в недавнем исследовании у носителей обеих копий мутантного CCR5 нашли риск более ранней смерти по сравнению с носителями нормального гена.
«Перед тем как ученые начнут предпринимать попытки имплантации генно-модифицированных эмбрионов необходимо провести прозрачные, открытие дебаты о научной и этической допустимости подобных экспериментов», — говорит генетик Джордж Дейли из Гарвардской медицинской школы.
Российские специалисты также выразили свое несогласие с подобными экспериментами.
«Потенциально это очень опасно. Возможность появления даже одного больного человека уже накладывает запрет на все это», — прокомментировал газете ВЗГЛЯД генетик Игорь Долотовский, комментируя планы биолога Дениса Ребрикова по созданию генно-модифицированных детей.
Молекулярный генетик Константин Северинов, с которым связались авторы Nature отметил, в России получить одобрение на проведение подобных экспериментов будет очень сложно. Ведь придется учитывать не только мнение государственных структур, но и церкви, которая выступает против редактирования генов. А это сильно сокращает шансы получить одобрение – по крайней мере в ближайшие годы.
И все же самый важный вопрос — насколько реальна перспектива, которую рисует Ребриков?
Долотовский считает, что эксперимент технически провести возможно, но проблема заключается в этической части вопроса.
«Все возможно, китаец сделал, наш ученый тоже может. Тут вопрос этический – эксперименты на людях, изменение генома человека. А технически можно сделать очень многое», – добавил Долотовский.
Почему люди боятся генетических экспериментов?
Одна из причин, почему тема генно-модифицированных эмбрионов вызвала такие жаркие споры в мировом сообществе объясняется тем, что если разрешить подобные эксперименты уже сейчас, то получившиеся «ГМО-дети» вырастут и смогут передать свои измененные гены последующим поколениям. Ученые в целом согласны, что технология генного редактирования однажды сможет помочь в полном устранении генетических заболеваний, таких как серповидно-клеточная анемия и кистозный фиброз, однако на сегодняшний момент требуется проведение гораздо большего количества дополнительных исследований.
Кроме того, есть опасения по поводу безопасности генного редактирования эмбрионов в более общем смысле. Ребриков заявляет, что его эксперимент, в котором он, как и китайский генетик Хэ, собирается использовать метод редактирования генома CRISPR-Cas9, будет полностью безопасным. Однако ученые считают, что использование CRISPR-Cas9 в текущем виде может вызвать «нецелевые» мутации в других генах, не захватив нужные, являющиеся целью процесса редактирования. Таким образом возможна ситуация, когда отключенными могут оказаться гены, например, отвечающие за подавление роста опухолей.
По словам Ребрикова, он ведет разработку метода, который сможет гарантировать подобные промахи. Ученый планирует опубликовать предварительные результаты этой работы в течение месяца, возможно, в онлайн-репозитории научных препринтов bioRxiv или в рецензируемом журнале.
В свою очередь ученые, к которым за комментариями обратились авторы Nature, скептически отнеслись к утверждениям Ребрикова о решении проблемы нецелевых мутаций и возможности реализации только целевых, при которых будут редактироваться только нужные гены и именно так, как это было запланировано.
В прошлом году в журнале Вестник РГМУ, где он является главным редактором, Ребриков опубликовал статью, в которой утверждал о разработке метода, способного отключить обе копии гена CCR5 (путем удаления части из 32 пар оснований) в более 50 процентах случаев.
Однако Дженнифер Дудна, специалист по молекулярной биологии из Калифорнийского университета в Беркли, выразила скептическое отношение к этим результатам.
«Данные что я видела, показывают, что контролировать процесс восстановления ДНК совсем не просто», — говорит ученая.
С ней согласен генетик Австралийского национального университета Гаэтан Бурджо, отмечающий, что в процессе редактирования возможные удаления и вставки, которые трудно определить.
Неправильное редактирование может привести к тому, что ген будет отключен не должным образом, что в свою очередь оставит клетку по-прежнему безоружной против ВИЧ, либо приведет к мутации гена, который станет функционировать совершенно другим и непредсказуемым образом, говорит Бурджо.
Более того, отмечает Бурджо, немутировавший ген CCR5 обладает может обладать множеством полезных функции, которые до сих пор всецело не изучены. Например, ранее ученые определили, что, похоже, ген обеспечивает некоторую защиту против осложнений, вызванных заражением вирусом лихорадки Западного Нила, а также гриппа.
«Мы многое знаем о роли гена CCR5 в проникновении ВИЧ в клетки, но мы очень многого не знаем о других его функциях», — добавляет Бурджо.
Обсудить статью и выразить свое мнение по поводу планов российского биолога можно в нашем Telegram-чате.
Источник: Новости высоких технологий
Самые актуальные новости - в 
